在中国市场上仅存在不到一年的一款罕见病救命药，近日正式宣告退出，这一消息引发了广泛的关注和讨论。这款药物对于约3000名库欣综合征患者而言，不仅意味着治疗选择的减少，更是一次直接的治疗中断风险。
意大利制药公司Recordati旗下的中国子公司锐康迪，近期完成了注销备案，宣布彻底退出中国市场。随之而来的是该公司几款罕见病药物的停止供货，其中包括国内唯一一款口服药物——奥唑司他，该药物专门用于治疗库欣综合征（皮质醇增多症）。
奥唑司他于2024年9月获得中国批准，并在2025年4月正式上市，成为国内首个获批用于成人库欣综合征的口服新药，填补了这一罕见病在国内的治疗空白。然而，锐康迪在上市不到一年后就决定退出市场，这对依赖这款“救命药”的患者来说，无疑是一记重击。研究显示，这些患者若中断用药，平均生存期仅约5年，死亡风险是正常人的9.3倍。
药物退出市场的原因引发了热烈讨论，尤其是在罕见病患者规模小、用药成本高以及商业保险覆盖不足的背景下，未能进入国家医保目录显得尤为重要。一些专家指出，药物的退出并非偶然，而是与其未能获得医保支持密切相关。
社交媒体上，一位微博会员指出，罕见病救命药的可及性需要医保基金的强力支持。高昂的研发成本和患者的经济压力，使得许多人无力承担治疗费用。
郑州的一位药剂科主任表示，锐康迪的突然退市使得约3000名库欣综合征患者面临药物断供的困境，而这一切的背后，正反映了奥唑司他未能进入2025年国家医保目录的现实难题。就在国家医保局发布新医保目录后的几天，一位患者收到了药店的通知，得知她正在服用的奥唑司他即将退出市场。
奥唑司他的年治疗费用高达20万元，远超普通家庭的承受能力。在商业健康保险尚未覆盖的情况下，患者对基本医保的依赖愈发明显。未能获得医保支付，使得这款药物对许多患者来说依然是“可望而不可及”。
患者群体纷纷呼吁建立专项基金或风险共担机制，强调“每一个生命都不该被放弃”。此外，临床研究的数据也显示，奥唑司他在降低皮质醇水平方面具有显著效果，且中国患者对其的敏感性更高，每日用量普遍低于欧美患者。
专家们呼吁，库欣综合征的治疗不仅应关注生理指标的达标，更应注重患者的身心康复，让他们能够真正回归正常生活。锐康迪的退市事件，揭示了罕见病药物在研发、上市及患者可及性等全链条上所面临的严峻挑战。